Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило первую клеточную генную терапию для лечения пациентов с редким наследственным заболеванием крови — бета-талассемией.
Препарат “Зинтегло” (Zynteglo) создан в компании Bluebird bio. Одна его инъекция оценивается в $2,8 млн, что делает его самым дорогим лекарством в истории.
Таким образом, препарат сместил на второе место “Золгенсму” (Zolgensma), которая применяется у детей со спинальной мышечной атрофией (СМА) и стоит около $2 млн.
Суть генной терапии в том, что у больного берут стволовые клетки костного мозга, генетически модифицируют, и вводят обратно. Предполагается, что эффект от одноразового лечения с помощью Zynteglo сохранится на всю жизнь.
В сообщении говорится, что у препарата возможен побочный эффект — потенциальный риск развития рака. Поэтому за пациентами надо наблюдать в течение 15 лет.
Ранее стало известно, что генетики могут получить в следующем году "ножницы для ДНК". Испытания показали, что терапия способом exa-cel способна вылечить редкие генетические заболевания, в том числе бета-талассемию и серповидно-клеточную анемию.
Подписывайтесь на новости в Телеграм, ВКонтакте, Яндекс Дзен