Информационное агентство
/ 30 сентября, пятница 13:28

В США создали самую дорогую в мире генную терапию

Для помощи пациенту достаточно одной инъекции

В США создали самую дорогую в мире генную терапию
Depositphotos

Ценник на препарат от бета-талассемии “Зинтегло” сумел побить рекорд “Золгенсмы”, применяемой против СМА: новое лекарство стоит $2,8 млн.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило первую клеточную генную терапию для лечения пациентов с редким наследственным заболеванием крови — бета-талассемией.

Препарат “Зинтегло” (Zynteglo) создан в компании Bluebird bio. Одна его инъекция оценивается в $2,8 млн, что делает его самым дорогим лекарством в истории.

Таким образом, препарат сместил на второе место “Золгенсму” (Zolgensma), которая применяется у детей со спинальной мышечной атрофией (СМА) и стоит около $2 млн.

Суть генной терапии в том, что у больного берут стволовые клетки костного мозга, генетически модифицируют, и вводят обратно. Предполагается, что эффект от одноразового лечения с помощью Zynteglo сохранится на всю жизнь.

В сообщении говорится, что у препарата возможен побочный эффект — потенциальный риск развития рака. Поэтому за пациентами надо наблюдать в течение 15 лет.

Ранее стало известно, что генетики могут получить в следующем году "ножницы для ДНК". Испытания показали, что терапия способом exa-cel способна вылечить редкие генетические заболевания, в том числе бета-талассемию и серповидно-клеточную анемию.

Подписывайтесь на новости в Телеграм, ВКонтакте, Яндекс Дзен

Автор:

Добавьте нас в Избранное в Яндекс.Новостях

Новости партнеров: